Лондон. Пробна генна терапия на болни от фаталната прогресивна мускулна дистрофия, наречена още болест на Дюшен, е на път да започне в британската столица, съобщава днес Би Би Си. За първи път в света малка група от пациенти ще бъдат инжектирани с експериментално лекарство, надявайки се то да помогне за удължаване на живота им. Болестта на Дюшен, която е наследствена, се предизвиква от единичен дефектен ген, причинявайки прогресивна мускулна загуба. Инжекциите съдържат “молекулярна кръпка”, целяща да поправи по някакъв начин дефектния ген. Първоначално малки части от лекарството ще бъдат използвани, за да се потвърди, че е напълно безопасно. Ако се окаже, че медикаментът е ефективен, това означава, че той ще успее да съедини повредените ДНК части, позволявайки им да продължат производството на протеин, който да поддържа състоянието на мускулите. Основната надежда е, че лекарството ще забави или дори спре развитието на мускулната атрофия, давайки по този начин надежда на някои пациенти да доживеят до преклонна възраст. До този момент всички тестове, направени върху животни, са били успешни и не са показали странични ефекти. Ако се установи, че лекарството действа върху хора, пациентите ще трябва да поемат редовни дози от него.
|